随着2025年国家医保药品目录调整工作的尘埃落定，一批具备“高临床价值、真创新技术”的药物脱颖而出。在备受关注的儿科内分泌领域，特宝生物自主研发的长效生长激素——怡培生长激素（商品名：益佩生）成功通过国谈，正式纳入2025年国家医保目录。这不仅是对国产原研生物技术的高度认可，更标志着中国生长激素缺乏症（GHD）治疗正式迈入“长效、安全、可及”的周制剂新时代。
核心临床价值：创新技术铸就疗效与安全双重优势
怡培生长激素的成功纳入，源于其扎实的临床证据与全球领先的技术创新。作为我国首个自主研发的长效生长激素1类新药，其采用全球独创的Y型40kD聚乙二醇（PEG）长效修饰技术，结构及工艺专利已覆盖中国、美国、欧洲和日本等多个国家和地区。
III期临床研究结果[1]显示，怡培生长激素每周仅需注射一次，52周年化生长速率达9.91 cm/年，与每日注射的进口短效生长激素疗效相当。在安全性方面，怡培生长激素表现尤为突出，治疗52周后，胰岛素样生长因子-1（IGF-1）超过正常范围（SDS > +2）的受试者比例仅3.08%，且新增抗药抗体率和中和抗体率均为0.0%，显著低于短效制剂的26.4%和7.9%，从根源上降低了免疫相关风险。
此外，基于严谨的定量药理学研究[2]，怡培生长激素确立了与短效生长激素之间精准的剂量换算关系，这为临床短效生长激素与怡培生长激素之间的转换提供了科学、便捷的方法。定量药理学模型分析也进一步验证了其优异的安全性：在合理的剂量调整窗内，怡培生长激素既能有效保障患儿疗效，又能将IGF-1水平始终保持在安全范围内。这一结论与III期临床结果相互印证，为怡培生长激素在真实世界中的安全应用提供了更为坚实的循证医学证据。
得益于Y型支链与PEG母核的稳定连接，怡培生长激素半衰期延长至65～120小时，相较于短效制剂，每周一次给药可减少全年313天注射，且无严格注射时间限制，大幅提升患儿用药依从性，降低漏针风险。其独特的次抛型设计不含防腐剂，有效杜绝儿童长期用药时防腐剂带来的潜在危害，同时避免反复使用导致的污染风险。
怡培生长激素的临床研究设计全面对标国际标准，52周的长期疗效数据为临床应用提供了高级别循证医学证据,其纳入国家医保目录将让更多患儿受益于技术进步带来的治疗革新。
国谈落地意义：医保赋能破解治疗可及性难题
首都医科大学附属北京儿童医院内分泌科巩纯秀教授表示：生长激素缺乏症是儿童期重要的内分泌代谢疾病，需长期规范治疗，但传统治疗方案的高频注射或经济负担等问题，成为制约患者规范治疗的关键瓶颈。怡培生长激素纳入国家医保目录后，将大幅减轻家庭经济压力，避免因经济压力而中断治疗。
此次纳入国家医保目录是国家医保支持创新药、保障儿童健康权益的重要体现。作为全球率先采用真核细胞系统表达的长效生长激素，怡培生长激素的结构更接近内源性生长激素，在保证疗效的同时进一步提升了用药安全性，其纳入医保将推动我国儿童GHD治疗向“长效、安全、可及”的方向迈进。
结语
2025年的医保国谈，被行业视为“提质增效”的关键一年。国家医保局明确释放出支持源头创新、鼓励高质量国产替代的信号。
在此背景下，益佩生的入围显得分量十足。作为在生物医药领域的又一力作，益佩生并非简单的剂型改良，而是基于底层分子结构的创新，也是对国家“支持真创新”政策的最好回应，意味着正在向具有明确临床获益、能显著提升患者依从性的高技术壁垒药物倾斜。未来，随着创新药研发与医保保障体系的深度融合，将有更多优质创新药惠及广大患者，为全民健康保驾护航。
参考文献
1. Liang Y, et al. J Clin Endocrinol Metab 2025, 110(8): e2605-e2613.
2. Zhao Y, et al. J Endocrinol Invest 2025: 1-9.
