近日，全球生物治疗领域的先驱杰特贝林（CSL Behring）宣布，其创新药物FXIIa抑制剂单克隆抗体（garadacimab） 上市申请已正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。此次受理是garadacimab在中国上市进程中的关键里程碑，彰显了杰特贝林深耕中国罕见病领域的坚定承诺，也为中国HAE患者带来了全新的预防性治疗选择。
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见、可危及生命的遗传性疾病，以反复且不可预测的皮肤和/或黏膜下水肿发作为主要特征。发作部位常累及腹部、喉部、面部及四肢，因喉头水肿引发的呼吸困难甚至窒息是HAE患者 的主要死因。在全球范围内，HAE的患病率约为1/10,000至1/50,000。目前，中国尚缺乏全面的HAE 流行病学数据。
Garadacimab是全球首款且目前唯一靶向因子XIIa（FXIIa）用于HAE预防性治疗的药物，其创新的给药方案为起始即采用每月一次皮下注射，通过预充式自动注射器可在15秒内完成，显著提升了治疗便捷性和患者依从性，适用于成人和12岁及以上青少年患者。研究表明，FXIIa是触发HAE发作级联反应的关键因子。garadacimab通过精准抑制FXIIa，从源头上阻断该反应链，从而有助于控制HAE症状。基于其显著的临床价值，garadacimab已被纳入2024版《中国遗传性血管性水肿诊断与治疗专家共识》，列为HAE的长期预防性治疗药物。目前，该药物已在美国、欧盟、英国、日本、澳大利亚、瑞士、阿联酋等国家和地区获得上市许可。
杰特贝林中国总经理王玉表示：“此次新药申请获得受理是garadacimab惠及中国HAE患者的重要一步。我们为有望将这款具有突破性机制的预防性治疗方案引入中国而倍感振奋。杰特贝林始终致力于将全球领先的罕见病创新疗法带给中国患者，持续践行‘以患者为中心’的承诺，助力提升中国罕见病诊疗水平，改善患者生活质量。杰特贝林将持续与国家药品监督管理局保持密切沟通，积极支持garadacimab在中国的审评工作，期待早日为中国HAE患者带来这一重要的治疗新选择。”
杰特贝林中国总经理王玉
北京协和医院变态反应科主任医师支玉香教授对此表示高度关注。“我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，是HAE患者的主要死亡原因之一，及时干预，尤其是急性喉头水肿的抢救，直接关系到患者的生命安全。”支教授指出，“HAE治疗的最终目标是实现疾病完全控制（零发作）和患者生活正常化。长期预防治疗能将发作频率和严重程度降至最低，帮助患者尽可能回归正常生活。然而，目前国内可及的HAE针对性预防治疗选择仍显不足。像garadacimab这类已在国际上广泛应用的预防性治疗药物进入中国审评阶段，令人倍感期待。这类药物引入不仅能显著丰富临床治疗手段，更有望提升患者生存质量，降低致命性发作风险，从而推动我国HAE规范化诊疗水平的整体进步。”
北京协和医院变态反应科主任医师支玉香教授
近年来，国家高度重视罕见病防治工作，持续加大支持力度。HAE作为首批被纳入《第一批罕见病目录》（2018年）的疾病之一，其诊疗发展获得了重要政策支持。然而，受限于疾病认知度不足，HAE患者在确诊及获取规范治疗方面仍面临显著挑战。创新治疗药物的引入，是完善中国HAE诊疗生态、突破当前困境的关键。杰特贝林深耕罕见病和严重疾病领域, 始终将患者需求置于核心。公司正积极推动garadacimab等创新药物在中国的上市进程，并致力于携手各方，持续支持中国罕见病事业发展，助力提升HAE诊疗的可及性，惠及更多中国患者。
