作为赛诺哈勃药业在新药研发道路上的重要合作伙伴，赛业生物对SNH-119014顺利完成IND申报表示热烈祝贺，并诚挚预祝赛诺哈勃在未来的创新药开发中持续取得更大突破与丰硕成果。
在本项目中，赛业生物有幸深度参与SNH-119014的临床前研究工作，依托专业的药理药效服务团队和健全的CRO服务平台，提供了从地中海贫血小鼠模型构建到体内药理药效学评价在内的一体化技术服务，助力项目高效推进并成功完成申报。
SNH-119014是赛诺哈勃药业自主研发的一款全新小分子丙酮酸激酶激动剂，拟用于治疗血红蛋白病(包括但不限于地中海贫血及镰状细胞病)。本品设计开发为片剂，拟采用口服给药。
SNH-119014与靶点的结合方式及其药效，已在多项临床前研究中成功得到验证。
SNH-119014可明显提高丙酮酸激酶活性，增加生物标志物腺嘌呤核苷三磷酸(ATP)水平、降低2，3-二磷酸甘油酸(2，3-DPG)含量。
关于丙酮酸激酶激动剂
丙酮酸激酶激动剂通过提高红细胞ATP水平、降低2，3-DPG含量，满足患者红细胞的能量代谢需求，有望改善贫血、提高患者生活质量。业内相关领域，其在研适应症包括丙酮酸激酶缺乏症(PKD)、地中海贫血(Thalassemia，以下简称“地贫”)、镰状细胞病(SCD)等。截至目前，AG-348(Mitapivat?)用于治疗PKD的适应症已获批上市;地贫适应症已完成III期临床，预估2025年获批上市;SCD适应症正在开展III期临床。FT-4202(Etavopivat?)在地贫、SCD处于临床II/III期阶段，并于2023年底获得国内新药临床申请，已完成I期临床试验。对于地贫，国内尚没有丙酮酸激酶激动剂上市。口服小分子在长期治疗中具有依从性优势，该疗法有望改善地贫患者的临床症状和生活质量。
关于血红蛋白病及治疗现状
血红蛋白病是由于血红蛋白中α或β珠蛋白基因的突变和/或缺失引起血红蛋白合成障碍或结构异常的一组遗传性血液病。常见的血红蛋白病包括地贫和其他与β珠蛋白异常氨基酸序列相关的疾病，如SCD和血红蛋白病E(HbE)。
全球范围内，至少5.2%的人口携带血红蛋白病相关显著变异，每1000例受孕中有2.7例胎儿受到影响。在世界范围内，约1.5%的人口携带β-地贫基因，约5%的人口携带α-地贫基因。2021年的统计数据表明，每10万人中约有15-22例地贫患者，发病人群主要集中在地中海、中东、东南亚地区。
在我国，血红蛋白病主要以地贫居多，高发于长江以南，广东、广西和海南地区，α-地贫发生率约为6.18%-15.35%，β-地贫发生率约为2.77% - 6.64%。
造血干细胞移植(HSCT)和基因疗法是目前地贫的治愈性措施，但受到患者移植年龄、身体条件及相对较高治疗费用的限制，适合该疗法的患者占比很小。现有支持性手段效果有限且副作用大，患者面临巨大的经济负担和心理压力，因此对于新疗法的需求尤为迫切。
目前，除铁螯合剂之外，尚无针对地贫的小分子药物获批上市。开发有效、安全、可负担的新药，可以减少患者对输血的依赖、提高生活质量、改善贫血指标，缓解因长期贫血和铁过载导致的并发症，延缓疾病进展。
关于赛诺哈勃
赛诺哈勃药业是倍特药业旗下专注于创新小分子药物研发的重要研发机构。倍特药业目前拥有在研项目超过300个，并加速推进一系列具有临床价值的药物研发和产业化进程。其中，赛诺哈勃药业研发管线已覆盖肿瘤、自身免疫性疾病、止血、罕见病等治疗领域。除此次申报的SNH-119014项目外，赛诺哈勃药业已有三个1类新药获准或正在进行临床试验，另有多个新药项目处于临床申请或临床前开发阶段。
关于赛业生物
赛业生物自2006年成立，是一家以卓越的模型和服务助力新药研发的创新型CRO企业、国家高新技术企业、国家专精特新小巨人企业。公司依托自主基因编辑技术与先进的疾病模型平台，聚焦肿瘤、代谢性疾病、自身免疫疾病、眼科疾病、神经系统疾病等关键领域，提供涵盖模型构建、体内、外药理药效评估、机制研究等在内的全流程临床前CRO服务。
赛业生物持续拓展产品线，在抗体药物发现方向，公司构建了以HUGO-Ab?全人源抗体小鼠为特色的抗体药物研发平台。自主开发的HUGO-Ab?全人源抗体小鼠可高效生成高亲和力的人源化单抗与双抗候选分子;HUGO-GT?全基因组人源化小鼠支持更精准的人源药靶验证与功能研究，进一步推动生物药研发的临床转化效率。
赛业生物现有员工超900人，运营面积逾4万平方米，构建了覆盖全球的服务网络与项目交付体系。未来，公司将持续以“数据+模型”双轮驱动，助力全球药企在新药研发道路上提速前行、突破创新。
