深夜的杭州,荣泽生物研发中心的灯火依然通明。实验台上,多管标注着“RZ-g001”的淡蓝色试剂正在低温环境中闪烁微光——这款针对遗传性心肌病的基因编辑药物,已经申报FDA孤儿药认证,即将启动全球首个临床试验。在它背后,一场颠覆传统医疗范式的生物科技革命正悄然上演。
细胞与基因魔盒的破译者
成立第十一年的荣泽生物,凭借自主开发的细胞与基因治疗技术平台,在细胞与基因治疗(CGT)领域异军突起,形成了“CGT上游原料产品+CGT新药开发”的产业布局与发展模式。其核心技术矩阵覆盖三大战略板块:
1. 核心药物原料:突破性开发了一批细胞基因治疗上游核心原料,涵盖细胞治疗各个环节,国产化率100% 。包括全球首款用于外泌体生产的干细胞无血清培养基,可满足多款外泌体药物开发生产,大幅度提升了细胞外泌体生产效率。
2. 细胞药物:荣泽生物自主研发的TSCM细胞治疗药物已完成临床前研究,近期将启动中美双报,并开展全球首个三阴性乳腺癌的细胞药物临床试验;多款针对糖尿病足、关节软骨缺损和肝硬化的干细胞药物正处于临床研究中,取得了振奋人心的临床效果。
3. 基因治疗药物:而真正让行业震动的,是其即将进入临床的心脏病基因治疗技术。荣泽生物基于 AAV 病毒载体的体内碱基编辑系统,开发了全球首款心肌病基因治疗药物。 实现了对于体内心肌 35%以上的靶向递送效率,成功定位并修复MYH7基因突变,该技术也是人类首次从基因层面逆转心肌纤维化进程!
资本市场的"超级管线"
据接近荣泽生物的投行人士透露,公司已完成最新一轮融资,估值达15亿人民币。在研药物管线10项,其中5款药物进入临床阶段,并有十余款细胞基因药物原辅料完成获批 "这不仅是技术突破,更是未来医疗模式的革新。"名禾资本负责人指出,"荣泽搭建的RZ-In vivo碱基编辑系统正在打破欧美企业对CGT领域的技术垄断。
闪耀世界的东方生物科技奇迹
随着多款细胞与基因治疗药物开发的加速推进,荣泽计划2025年启动上市流程。但风险犹存。国际生物安全联盟(IBSA)最新报告显示,全球79%的基因治疗企业面临载体递送效率瓶颈。对此,荣泽生物创始人陈相波博士透露,公司正在开发的"精准载体递送系统",可将基因编辑精度提升至单碱基级别,预计2026年应用于各类罕见病治疗领域。
当被问及"黑神话"称谓时,陈相波博士指向实验室墙上的螺旋结构模型:"我们不过是在解读生命自带的源代码。真正的奇迹,早已撰写在每个人的基因组信息中。"
此刻,那些承载着生命密码的淡蓝色试管,正在零下196度的液氮中静静等待。或许不久之后,人类对抗基因宿命的历史,将在这里写下新的注脚。