本次论坛以“THE NEXT ERA OF CGT IS HERE”为主题，吸引了近400位来自全球的参会者，包括诺贝尔生理学或医学奖获得者Craig Mello博士在内的全球科学家、企业领袖及投资人共同围绕CGT前沿议题：从ex vivo向in vivo的关键转型、如何突破制造中的CMC难题，以及资本与协作如何重塑行业发展轨迹等展开深度讨论，为CGT产业的加速发展提供了实用参考。
全球细胞基因治疗领域学术界、投资界
和企业界领军人物齐聚论坛
论坛现场
论坛由金斯瑞集团欧洲区总裁吴盛博士主持。在论坛开幕致辞中，金斯瑞集团轮值CEO邵炜慧女士表示：“依托生命科学业务及子公司蓬勃生物，金斯瑞已提供从发现到商业化的CGT全流程解决方案，而联营公司传奇生物开发的CARVYKTI也已惠及全球超过9,000名患者，为众多家庭带来希望，彰显了科学创新转化为实际价值的力量。”
她指出，金斯瑞全球产业论坛始终致力于连接全球智慧，与学术界、产业界、监管机构、投资方以及CRO、CDMO等生态圈伙伴共同应对行业关键挑战，把CGT的非凡潜力转化为全球患者触手可及的现实。
金斯瑞集团轮值CEO邵炜慧女士发表开幕致辞
金斯瑞集团欧洲区总裁吴盛博士主持介绍了论坛
本届论坛，诺贝尔生理学或医学奖获得者Craig Mello、宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗中心主任Carl June以及国际细胞与基因治疗学会（ISCT）主席及董事会主席Miguel Forte发表了主旨演讲。他们从科学、产业、临床等视角出发，分享CGT最新技术突破与实践经验，为行业发展出谋划策。
诺贝尔生理学或医学奖得主Craig Mello博士发表主旨演讲
2006年，Craig Mello博士因发现“RNA干扰（RNAi, RNA interference）机制”而荣获诺贝尔生理学或医学奖，他的研究奠定了现代核酸药物与基因调控技术的基石。本次论坛，Craig Mello博士带来了一场以“RNA干扰：信息烈焰中的分子火花”为主题的主旨演讲。
他指出，RNAi疗法高度可编程，仅需重新设定序列即可生成新的寡核苷酸，生产成本低廉，并能够精准识别成熟mRNA，实现高度选择性的基因表达调控。对比传统小分子或生物药，RNAi的可编程性也意味着“几乎任何疾病靶点都能成为可治疗对象”。
Mello介绍了siRNA靶向胎盘治疗先兆子痫的案例。该药物仅需皮下注射即可在数天内稳定母体血压，使得“单剂量覆盖整个孕晚期”成为可能。他强调，RNAi不仅可作为独立疗法，也可与细胞治疗协同——例如在细胞输注前后，短期调控关键基因，提高细胞功能或安全性。他认为，在未来绝大多数疾病领域，RNAi都会成为与CGT并列的重要技术路径。
宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗中心主任
Carl June教授发表主旨演讲
宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗中心主任Carl June教授，被誉为“CAR-T之父”，曾推动了全球首个CAR-T疗法获批上市。本次论坛，Carl June教授以视频形式分享了题为“CAR-T：现状与未来”的主旨演讲，全面回顾了CAR-T疗法在血液肿瘤中的应用现状及其在实体瘤中的研究进展。
他提到，二代CAR-T已在血液肿瘤中实现长期缓解，部分患者单次输注后体内CAR-T细胞存活时间超过十年，而深入研究显示，CAR-T在体内的持久性与信号域以及患者体内的2型免疫水平密切相关，这为新一代CAR-T的设计提供了新的方向。
Carl June介绍了团队开发的IL-18装甲CAR-T，其在难治性淋巴瘤中带来约80%的总体应答率，并显著改善生存；IL-9装甲CAR-T也展现出强劲协同效应，甚至在胰腺癌小鼠中实现完全治愈。他表示，如何让CAR-T更有效进入实体瘤并保持持久活性仍是关键挑战，而与溶瘤病毒的联合策略正展现出希望，可明显增强卵巢癌和转移性胰腺癌患者的治疗反应。
国际细胞与基因治疗学会（ISCT）主席及董事会主席
Miguel Forte博士发表主旨演讲
从罕见遗传病到癌症与自身免疫性疾病，细胞与基因治疗正一步步将“治愈”从梦想变为现实。今年论坛，横跨学术、产业与监管三界的全能型领军人物Miguel Forte发表了“穿越荒漠：细胞与基因治疗的挑战与信念之源”的主题演讲。他强调，我们所做的一切都是为了患者，但在此之前必须做好科学研究与转化，并建立成功的商业模式，从研发初期就应当考虑临床应用、监管审批及市场策略，以确保患者最终受益。
面对安全性问题，Forte认为，每种疗法都需要科学管理，而非否认安全风险。监管者对安全性也都保持现实态度，这是一个积极信号。在他看来，理解价值、管理整个过程是关键。他呼吁业界对现实要有认知，在理性与热情之间保持平衡，让CGT不止于“可能”，而成为“可及”。
围绕行业痛点与未来趋势，本届论坛还策划了四场圆桌讨论，涵盖从技术创新到商业布局的多个关键议题：
细胞治疗的未来之路：多路径创新与行业格局洞察
基因治疗与mRNA疗法
从实验室到临床：破解细胞与基因治疗的CMC瓶颈
创新与投资，共筑细胞与基因治疗的未来
“细胞治疗的未来之路：多路径创新与行业格局洞察”
圆桌讨论现场
传统体外CAR-T疗法在血液肿瘤治疗中的潜力有目共睹，但其生产周期长、工艺复杂、成本高昂，成为限制患者可及性和产业化推广的主要瓶颈。为此，业界正积极探索新的解决路径，其中in vivo CAR-T技术备受瞩目——通过在患者体内直接完成T细胞的改造，有望显著缩短制造周期、降低成本，并让治疗过程更加便捷和普惠。
在本届以“细胞治疗的未来之路：多路径创新与行业格局洞察”为主题的圆桌讨论中，全球知名生物医药创新媒体BioCentury生物制药情报总监Stephen Hansen主持，与传奇生物首席执行官黄颖博士、前强生首席科学官Paul Stoffels博士、西班牙罕见病生物医学网络研究中心骨髓再生障碍部门负责人Paula Río博士、阿斯利康基因组工程部高级总监Marcello Maresca博士及以色列Sheba医学中心高级生物治疗中心主任Jonathan Esensten博士等业内领军专家共同展开深度探讨。
体内CAR-T的核心优势在于直接在患者体内转导T细胞，避免排斥反应，缩短制造周期并简化供应链。黄颖博士分享了最新行业趋势：体内CAR-T展现出巨大开发潜力，全球多家公司已广泛布局，但该疗法仍面临患者个体差异和免疫系统重建的挑战。而且，严格的GMP监管和质量控制也是商业化的核心障碍。
Jonathan Esensten博士也提醒，体内CAR-T在免疫细胞快速耗竭的场景下，尤其是非癌症领域，可能发挥更大作用；在全球范围内，去中心化制造与体内CAR-T的结合，有望为医疗资源有限的地区提供快速可及的治疗方案。
“基因治疗与mRNA疗法”圆桌讨论现场
患者的真实用药需求正深刻推动新药研发范式的变革与进化。在面对基因异常所致的复杂疾病时，传统疗法往往无法奏效。在此背景下，基因疗法与核酸药物应运而生，它们能够直接修复缺陷基因、在RNA层面对疾病进行精准干预，从源头上控制疾病。
在“基因治疗与mRNA疗法”圆桌讨论中，Syngoi Technologies首席科学官Julen Oyarzabal博士担任主持人，与赛诺菲RNA科学自动化部门负责人Sergio Linares Fernández博士、欧盟委员会联合研究中心科学官Luigi Calzolai博士、意大利特伦托大学先进基因编辑技术实验室负责人Anna Cereseto博士、伦敦帝国理工学院黏膜感染与免疫学讲席教授Robin Shattock博士、Sensible Biotechnologies首席执行官兼联合创始人Miroslav Gasparek展开深入讨论。
mRNA疗法已实现安全、可编程、灵活且成本可控的设计与生产，但仍面临表达稳定性与持续性、免疫调控以及体内靶向递送等挑战。大家一致认为，mRNA疗法未来发展重点在于优化表达、降低免疫原性、延长作用持续性、控制成本和提升全球可及性。Miroslav Gasparek提到，利用细胞平台生成的天然修饰RNA可降低免疫原性，并提供更高的表达一致性。这种方法能减少对传统原材料的依赖，优化供应链，降低成本，为大规模临床应用创造条件。
“从实验室到临床：破解细胞与基因治疗的CMC瓶颈”
圆桌讨论现场
尽管CGT在疗效上取得了巨大突破，但从实验室概念到可广泛应用的临床产品，仍面临生产工艺复杂、开发难度高、技术门槛高以及法规监管严格等多重挑战，这些因素在很大程度上限制了CGT产业的发展与普及。
在 “从实验室到临床：破解细胞与基因治疗的CMC瓶颈”的圆桌讨论中，来自业界的资深专家共聚一堂，Pengwin Consultancy总监Peter Jones担任主持，与蓬勃生物CGT技术中心首席技术官Jin Yin博士、Leucid Bio科学创始人兼首席科学官John Maher博士、荷兰Sanquin血液供应基金会细胞治疗实验室负责人Marten Hansen博士以及RareGenix/Minaret Consulting CMC方向合伙人Dima Al-hadithi博士，重点讨论了CGT研发向临床转化过程中最为关键的环节——CMC（化学、制造与控制）。
当前CGT面临成功率低、成本高、生产流程复杂及模型预测性不足等多重挑战。John Maher强调，CGT的高成本贯穿研发、生产与临床全流程，核心在于流程繁杂且难以规模化，可以通过流程拆解、平台统一和自动化降低成本；Jin Yin博士指出，CGT当前批准率不足2%，极低的开发成功率直接推高定价，而早期靶点选择好至关重要，后期工艺优化无法弥补这一问题；Marten Hansen博士则提到，CGT批记录往往多达300–500页，信息分散而难以管理，生产数字化将直接降低流程成本并提升质量。
总体而言，嘉宾普遍认为，CGT CMC真正突破点在早期规划，靶点选择、质量设计、可比性管理与供应链策略必须在项目前期明确，才能避免后期高成本、难变更的结构性瓶颈。
“创新与投资，共筑细胞与基因治疗的未来”圆桌讨论现场
机遇与挑战往往并存。在全球资本市场整体趋冷的背景下，如何精准识别和把握CGT领域的投资机会，优化资源配置并实现高价值回报，成为业内持续关注的核心议题。
在此次“创新与投资，共筑细胞与基因治疗的未来”圆桌讨论中，多位业界资深专家齐聚一堂， Jefferies投资银行生物制药业务董事总经理兼美国区联合负责人Michael Brinkman担任主持人，与RA Capital Management投资团队合伙人Laura Stoppel博士、NextBio Capital创始人兼执行合伙人卢红波博士、BioGeneration Ventures普通合伙人Daniela Couto博士、UBS全球健康事业部董事总经理兼制药业务全球负责人Michiel Broker博士以及Sofinnova Biovelocita Strategy合伙人Matthieu Coutet围绕技术创新、市场趋势、风险管理及资本布局策略等议题深入探讨。
细胞疗法正处于转型期。嘉宾认为自体CAR-T疗法仍具临床价值，卢红波博士指出，自体疗法虽复杂但仍有发展空间。目前，同种异体及体内CAR-T疗法正成为未来投资焦点。Stoppel博士认为这些新型疗法可有效弥补自体CAR-T的局限。在基因治疗领域，眼科、神经系统及心血管疾病被视为高潜力领域，“一次性治疗”理念有望实现长期疗效并降低治疗负担。从投资视角，产品的疗效可靠性、持续性、安全性及成本可控性是大家关注的重点，技术递送能力和安全管理是疗法成功与投资价值的关键。
在各位专家学者的精彩讨论中，2025伦敦•金斯瑞生物科技全球产业论坛圆满落下帷幕。此次盛会汇聚了来自全球的生物医药行业精英，大家共同分享经验与洞见，为细胞与基因治疗产业的持续创新与发展注入了新动力。未来，金斯瑞生物科技将继续打造更加开放、包容的合作平台，推动科研成果向临床和市场转化，秉持“以患者为核心”的理念，助力全球健康事业迈向更加光明的未来。
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