近日,国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,长春金赛药业的聚乙二醇重组人生长激素注射液(商品名:金赛增)拟纳入优先审评。规格为27IU/4.5mg/0.5ml/瓶(目前上市的是54IU/9mg/1.0ml/瓶),适应症是内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢、特发性身材矮小(ISS)、先天性卵巢发育不全综合征(??Turner综合征)所致儿童的生长障碍。
聚乙二醇重组人生长激素由金赛药业研发,是一种注射频率为每周1次的长效生长激素,于2014年1月在中国获批上市,规格为54IU/9.0mg/1.0ml/瓶,首次获批适应症为内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢。
目前国内已有多家企业获批生产人生长激素,但多数为短效注射剂(粉针6家、水针3家),需要每日注射。据《矮身材儿童诊治指南》数据,生长激素通常需要长期使用,疗程通常不短于1年-2年,患者依从性较差,会出现漏针的情况。
金赛增不仅是我国首个且目前唯一市场在售的长效人生长激素,同时也是全球首支上市的聚乙二醇化长效生长激素注射液。每周仅需注射一次,能有效避免漏针情况,提高了患儿的耐受度、依从性和治疗效果。
聚乙二醇(PEG)是一种具有低免疫原性的亲水性聚合物,能够增大蛋白质或多肽药物的有效面积和溶解度,从而延长药物在体内的滞留时间。金赛增由重组人生长激素与分子量为40KD的聚乙二醇(PEG)通过天然的肽键组成免疫原性极低的共价偶联物,每个生长激素分子与单一的PEG分子偶联。PEG化的生长激素进入人体后,体积增加,使得聚乙二醇重组人生长激素注射液被肾脏过滤清除的速度显著下降,半衰期显著延长。
相关临床结果也表明,聚乙二醇化长效生长激素注射液金赛增的年生长速率可以达到13.41厘米/年。同时,不良反应发生种类与短效生长激素相似,在安全性方面无统计学差异。金赛增的问世改变了生长激素每日注射一次的历史,将每年365针变成52针,减轻了患儿的痛苦,减少了家长的烦恼,对矮身材儿童的治疗是一个突破性的进步。
而且从价格上看,美国互联网药店GoodRx显示,美国诺和诺德的长效生长激素Sogroya,10mg/1.5ml的最低售价为2,496美金,7.6mg??1Carton的Ascendis长效生长激素Skytrofa的最低售价为6,603.6美金;而一支9mg的金赛增长效生长激素售价仅为3250元人民币。由此看出,金赛增仅相当于同类产品价格的1/5甚至更低,相较其他长效产品更具性价比。
值得注意的是,我国首支重组人生长激素粉剂也是由金赛药业于1998年研制上市的,它不仅结束了重组人生长激素没有国药的历史,也以售价不足进口产品的1/4,让中国矮小儿童用上中国自己的生长激素产品。因此,金赛增的超高性价比相信也会造福更多矮小儿童,为其成长持续助力。
目前,长效水针剂已经成为生长激素企业研发的热门方向。安科生物已经报产,天境生物、维昇药业、诺和诺德和特宝生物均已进入临床III期。其中,安科生物和特宝生物均选择了聚乙二醇化来实现生长激素长效化,由此来看,聚乙二醇重组人生长激素注射液仍是未来长效制剂的主流。
来源 大众网
